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得益于新一輪改革浪潮，“十三五”以來的創(chuàng)新藥研發(fā)和臨床成果也正在慢慢浮出水面。

近日，在由中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進會和中關村醫(yī)學工程轉(zhuǎn)化中心共同主辦“第二屆北京國際醫(yī)學工程大會暨產(chǎn)品與技術交易博覽會”上，北京市食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心副主任田曉娟透露：“在北京市食品藥品監(jiān)督管理局快速審評審批的全力支持下，全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司他在中國的Ⅲ期臨床已經(jīng)完畢，領先全球其他國家的臨床研發(fā)進度，正等待審批，而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類新藥。”

據(jù)記者了解，2014年，位于北京亦莊的琺博進公司和阿斯利康公司以1.1類新藥向中國申報開展臨床試驗，中文名為可博美膠囊，2015年獲得CFDA 授予的綠色通道。

而2015年正是此輪中國藥監(jiān)改革的起點。CFDA根據(jù)《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見（國發(fā)〔2015〕44號）》出臺了一系列改革措施，對一批具備明顯臨床價值的創(chuàng)新藥品以及臨床急需藥品納入優(yōu)先審評。

低氧誘導因子成研發(fā)熱點

“采用注射促紅細胞生成素（EPO）治療腎性貧血的療法也顯出弊端，其有可能引發(fā)心血管不良反應甚至死亡。此外，大多數(shù)患者仍需同步注射靜脈鐵劑，而靜脈鐵劑也存在潛在風險。但目前這仍是全球主要的腎性貧血治療方式。”中國工程院院士、南京總醫(yī)院副院長劉志紅在主論壇上表示。

多年來，腎性貧血治療新藥的研發(fā)一直處于低迷不振的狀態(tài)，但基礎醫(yī)學新進展歷史性逆轉(zhuǎn)了這一格局。

有著諾貝爾獎風向標之稱的“拉斯克基礎醫(yī)學獎”，2016年把基礎醫(yī)學獎授予了低氧誘導因子（HIF）的發(fā)現(xiàn)。哈佛醫(yī)學院達納-法伯癌癥研究所的William G. Kaelin， Jr.，牛津大學弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫(yī)學院的Gregg L.Semenza發(fā)現(xiàn)低氧誘導因子信號通路與細胞感知、適應氧氣有關聯(lián)。

華山醫(yī)院腎病科主任郝傳明教授介紹：“低氧誘導因子具備綜合調(diào)控能力。從1995年發(fā)現(xiàn)靶點到2009年完成臨床前研究，人們陸續(xù)發(fā)現(xiàn)低氧誘導因子可以調(diào)節(jié)多種基因轉(zhuǎn)錄，如刺激細胞生成、形成新生血管、鐵代謝等。”

目前，國際上有6個低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑類藥物正在研發(fā)，而來自中國的羅沙司他率先完成Ⅲ期臨床。臨床試驗證明，羅沙司他可以誘導紅細胞生成，而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導因子。此外，使用羅沙司他治療貧血，不需要靜脈補鐵。